Il Direttore Mattaj commenta il premio Nobel per la Chimica 2020
Il direttore dello Human Technopole Iain Mattaj commenta così l’assegnazione del premio Nobel 2020 per la chimica a Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna: “Il premio Nobel attribuito a Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna è davvero meritato. CRISPR è il classico esempio di una scoperta che inizialmente sembra riguardare solo un gruppo molto ristretto di scienziati, impegnati nello studio dell’evoluzione dei batteri. In seguito, è divenuto una risorsa fondamentale per la biologia e successivamente uno strumento per la messa a punto di terapie per la salute dell’uomo.
L’ingegneria genetica, realizzata per la prima volta nel 1972, è l’abilità di manipolare la struttura e la composizione delle molecole del DNA grazie a un’azione di “copia e incolla”. Ci permette di capire qual è la funzione di un gene, come lavora e per quale ragione talvolta “funziona male”.
La tecnologia CRISPR ha potenzialmente la capacità di trasformare in realtà il sogno di intervenire sul patrimonio genetico: operare cambiamenti specifici e mirati nel genoma di qualsiasi organismo.
Dalla svolta di Charpentier e Doudna, sono stati pubblicati migliaia di esperimenti che dimostrano che i sistemi CRISPR funzionano per consentire esperimenti “taglia e incolla” nei genomi di un’ampia varietà di organismi, comprese le cellule umane e gli organoidi in coltura. Eventuali effetti che possono verificarsi su aree del DNA su cui non si vorrebbe intervenire sono limitati e possono essere misurati e controllati. Già oggi sono in corso sperimentazioni cliniche sull’uso di CRISPR in alcuni tipi di trattamento del cancro. Una volta stabilita la sua sicurezza, il metodo sarà applicabile a molte malattie genetiche e potenzialmente anche per trattare i parassiti che infettano o danneggiano gli esseri umani, come i virus.
Nel frattempo, i ricercatori stanno applicando il metodo a un’ampia varietà di quesiti scientifici. In Human Technopole, ad esempio, lo stiamo utilizzando per aiutare a comprendere i disturbi del neurosviluppo, per identificare promettenti bersagli farmacologici in diversi tipi di cancro e per comprendere aspetti dell’evoluzione del cervello”.
Credito per immagine: Nobel Media. Ill. Niklas Elmehed.
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