Piattaforma Nazionale di Editing Genomico e Modelli di Malattia

La missione principale della Piattaforma Nazionale di Editing Genomico e Modelli di Malattia è quella di implementare una piattaforma multidisciplinare di servizi che forniscano l’accesso a tecnologie all’avanguardia nei campi delle cellule staminali pluripotenti, della generazione di modelli cellulari bi e tridimensionali e dell’ingegneria genomica.

Sfruttando le più recenti tecnologie di automazione di laboratorio, il nostro team traduce i protocolli critici per la generazione di cellule staminali, la manipolazione genomica e la differenziazione in flussi di lavoro modulari con un elevato potenziale di produzione e automazione, semplificando i passaggi chiave che limitano la velocità nella modellazione delle malattie e migliorando la standardizzazione e la produzione.

Il sistema sviluppato nella nostra Struttura consente l’esecuzione di un flusso di lavoro che, partendo dal paziente, permette di generare l’intera gamma di strumenti di indagine che hanno rivoluzionato lo studio e la modellazione di malattie precedentemente inaccessibili.

La Piattaforma Nazionale è suddivisa in quattro Unità Infrastrutturali:

  • UI1 – Cellule Staminali Pluripotenti (PSC) e Colture Cellulari Avanzate (integrazione)
  • UI2 – Tecnologie di Editing Genomico
  • UI3 – Validazione e differenziamento del modello modificato in saggi di coltura standardizzati (ivi compreso lo sviluppo e la messa a punto di protocolli di differenziamento)
  • UI4 – Sviluppo di nuove tecnologie

SERVIZI

La Struttura offre alla comunità scientifica la prima piattaforma per la modellazione di malattie umane su scala. L’accesso alla piattaforma consente di pianificare un progetto sperimentale attingendo all’intero catalogo di tecnologie in modo modulare e flessibile.

Offriamo servizi, assistenza e formazione nelle seguenti aree:

  • Editing genico di cellule staminali pluripotenti e linee cellulari immortalizzate/cancro:
    • Knock-out
    • Taglio genico
    • Linee cellulari reporter
    • Mutazioni puntiformi
    • Progettazione e sviluppo di progetti personalizzati

Forniamo anche ulteriori servizi di supporto:

  • Riprogrammazione di PBMC e fibroblasti in iPSC
  • Convalida del modello modificato utilizzando colture cellulari differenziate 2D o 3D
    • Sviluppo personalizzato del protocollo di differenziamento

La struttura è in rete con le principali strutture di biologia delle cellule staminali in Europa e oltre, con l’obiettivo di condividere le competenze, armonizzare le procedure e i protocolli e creare una comunità che rappresenti un punto di riferimento nella biologia delle cellule staminali.

CorEuStem

Stem Cell COREdinates

Membri della facility